最新一期美国《临床研究杂志》(Journal of Clinical Investigation)在线发表了中国科学家在治疗糖尿病和自身免疫疾病技术上的重大突破。此项研究成功地运用基因治疗技术,在1型糖尿病模型体内实现了胰岛再生,同时阻止了自身免疫系统对胰岛的攻击,为逆转糖尿病进程,治愈糖尿病人带来全新的治疗方案。此项研究是由广东工业大学生物医药研究院的两位国家“千人计划”专家赵子建教授以及李芳红教授领军的科研团队完成的。目前,他们即将对这项技术开展临床前安全评估,预期在未来2-3年内进入临床实验。
赵子建和李芳红为攻克糖尿病潜心钻研
1型糖尿病本质上是一种具有遗传特征的自身免疫疾病,由于自身免疫系统特异性地攻击并摧毁分泌胰岛素的胰岛beta细胞,导致患者丧失胰岛功能并最终成为糖尿病病人。同其他一些自身免疫疾病一样,1型糖尿病患者,一旦开始进入发病进程就无法逆转。病人将终身每天依赖胰岛素注射,并要经常监控血糖。中国与欧美国家在1型和2型糖尿病人数比例有所不同。在我国1亿多糖尿病人中,1型糖尿病人只占很小一部分(约30~50万人左右),但是绝大部份患者发病期是在青少年。而青少年的医从性差等方面的问题,为长期稳定控制血糖带来巨大挑战,这也是1型糖尿病患者寿命期很短的重要原因。因此,过去几十年,科学家们一直在探索是否能够开发药物或治疗技术,以抑制自身免疫失衡进程,使得早期的病人能延缓进入糖尿病发病阶段。另外,科学家也希望利用干细胞技术或胰岛移植使得胰岛功能再生,但这些现有技术不能阻断病人自身免疫系统对新生胰岛的攻击。最终,再生的胰岛还是难免被摧毁。至今为止,这是一个极其富有挑战性的科研和临床问题。目前,国际上还没有药物或技术可以在抑制自身免疫的同时促使胰岛再生,以达到逆转自身免疫进程和治愈糖尿病的目标。
赵子建和李芳红带领团队取得重大突破
赵子建和李芳红教授领军的团队从国外多年的临床研究中得到启示:有1型糖尿病遗传家族史的婴幼儿,在停止母乳后,长期服用深海鱼油,可以显著降低1型糖尿病的发病风险。但是他们也发现,如果想利用营养手段补充鱼油,逆转自身免疫和糖尿病发展进程,需要的剂量大幅度超出目前临床许可的剂量,在现实中难以实现。为此,他们通过基因治疗手段在体内表达一种特异的酶,使得身体内能够产生大量富含有效成分--omega-3多不饱和脂肪酸EPA和DHA。结果显示,通过这一基因治疗技术,矫正了自身免疫系统失衡,逆转了1型糖尿病的发展进程。进一步测试表明,血液中的胰岛素从几乎为零回归到正常水平,血糖也完全降低到正常范围,胰腺中还发现大量的新生胰岛beta细胞。更重要的是,通过这种技术,实现了长期血糖稳定,彻底摆脱了对外源胰岛素的依赖。
科学团队成员在进行观测实验
赵子建教授指出,这项研究结果,表明利用基因治疗技术有望治愈糖尿病,其意义在于揭示了通过单一的治疗技术,在控制和逆转自身免疫系统失衡的同时,促进了新生胰岛的生成,使得治愈糖尿病成为可能。已有数据显示,由于这个技术可以促进胰岛功能和新生,它的临床意义还在于它会使人数众多的2型糖尿病患者从中受益,摆脱对注射外源胰岛素的依赖。同时,对于自身免疫失调而引起的的多发性硬化症、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等,这些令病人痛苦、现有手段又不能治愈的疾病,也有望通过这一技术提供新的治疗方案。目前有关这方面应用的研发已经开始进行。
美国《临床研究杂志》是国际临床研究顶尖权威期刊之一。注重发表针对重大悬而未决的临床科学问题进行探索和研发的论文,特别是关注在发病机理探讨和临床解决方案上有突破性进展的成果。